技术简介：
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分子生物学的发展使研究者们发现了许多疾病发病的分子机理,为这些疾病在遗传水平上的治疗,即基因治疗提供了理论基础。目前,许多疾病如遗传病、某些恶性肿瘤和某些传染病等,还没有*的方法,基因治疗的出现和发展,无疑将为人类未来战胜这些疾病带来了新的希望。
二、非病毒来源的组织特异表达载体的构建
我们正着力于构建一系列非病毒来源,同时又具有基因表达组织特异性和高效性的新型载体,他们应用于人体基因治疗的危险性将会大为降低,而且能集中在病变组织或器官表达目的基因产物,其他组织或器官受到的影响较小。这样的新型载体正是本项目的创新之处,如成功构建,将能在国际上申请专利。
三、乙型肝炎基因治疗
由于HBV具有亲肝性,主要在肝细胞中复制,在一些其它组织中低水平复制,所以我们在对肝炎进行的基因治疗研究中采用细胞特异性表达的载体,克隆入目的基因片段,通过目的基因的肝组织特异性表达,可提高肝脏免疫细胞对肝炎病毒的噬杀能力,或直接作用于病毒本身,抑制其复制从而使之失去感染能力,数目逐渐减少甚至消失,而基本不影响机体正常细胞的代谢,这样的疗效显然是传统的治疗方法所不能相比的,在乙型肝炎及由之发展而来的慢性肝病的治疗上是一个重大突破。
四、正开展的工作
1、找出最有效的目的基因DNA序列片段(其表达产物具有特定的肝病的治疗效果),克隆入质粒载体pHS中,以达到在体内抑制病毒复制的效果。
2、建立乙型肝炎基因疫苗以及基因治疗的动物模型,寻找最有效的剂量和注射途径,将带有目的基因的载体导入动物体内,从而达到在预防和治疗的效果,用以证明该载体预防、治疗疾病的有效性。
基因疫苗的动物模型拟采用家兔,首先用不同剂量的疫苗对家兔进行预防注射,以确定引起免疫应答的疫苗剂量,然后对产生抗体的家兔进行监测,确定抗体维持的时间。
基因治疗的动物模型拟采用乙肝病毒转基因小鼠。
3、设计最合适的方案,用以对健康人进行乙肝基因疫苗的预防接种和治疗肝炎病毒感染的病。
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