近日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴在中国出生，完成这一工作的科学家来自南京医科大学生殖医学国家重点实验室、云南省灵长类生物医药研究重点实验室和南京大学。猴子属灵长类动物，猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型，更好地模拟人类疾病，大大降低药物研究的风险。未来有望定向改造人类基因，治疗基因疾病。
研究人员采用的是最新基因编辑技术Crispr，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样对物种基因进行编辑，而且成功率较高。这次中国科学家的研究证明，不仅可以利用Crispr技术高效精确地编辑灵长类基因，还能培育出个体。
科学家首先给猴胚胎细胞注射定制的RNA，将“编辑工具”——DNA切割酶Cas9引导至期望的突变位点，引导修改3个基因：一个是调节代谢的基因Ppar-γ，一个是调节免疫功能的基因Rag1，第三个是调节干细胞和性别决定的基因。科学家们在180多个单细胞期猴胚胎中同时靶向编辑了这3个基因。在对15个胚胎的基因组DNA进行测序后，他们发现其中有8个胚胎显示出两个靶基因同时突变的迹象。随后将遗传修饰过的胚胎转移到代孕母猴体内，其中一个生出了一对孪生猴。检测这对孪生猴的基因组DNA，证实的确存在两个靶基因突变。
不过，婴儿猴目前仍太年轻，尚不能断定基因编辑是否会产生生理和行为学影响。3年后猴子成年时，还需观察这些基因编辑对后代是否有影响。研究人员介绍，Ppar-γ和Rag1组合突变并不代表任何一种特定的疾病综合征，尽管每个基因都与人类疾病相关。还必须开展进一步测试，评估突变是否存在于这些动物的所有细胞之中。要想构建出与多种突变相关的其他人类疾病模型，还有很多工作要做。
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