基因疗法能抑制亨廷顿疾病发展 |
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| 来源：《神经科学杂志》 更新时间：2009-11-18 11:05:25 |
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加利福尼亚的研究人员发现，在老鼠模型中，一种高度特异性的细胞内抗体能够阻止亨廷顿疾病的发展。
对老鼠模型的基因疗法，成功地减弱了亨廷顿疾病的征兆，延长了寿命。Paul Patterson教授介绍说。这项研究结果发布在10月28日的《神经科学杂志》（Journal of Neuroscience）上。
亨廷顿疾病是一种遗传学相关的神经组织退化疾病。这种紊乱源自于一种叫huntingtin或Htt的蛋白的变异。Htt基因所有的类型，都出现了特定核苷酸序列的重复，尤其是C，A，G，它们一起能够编码谷氨酸。在大部分的人群中，这种重复在10到35倍之间。但是在亨廷顿疾病患者中，这种重复在36到120倍之间。
这些重复的结果是：异常的长Htt蛋白产生，该蛋白会被切割成小而有毒的片段并堆积在神经细胞中，使神经细胞衰弱。
然后，在培养细胞和果蝇模型中，研究人员着手考察两个不同的抗体降低毒性和减少Htt蛋白堆积的效能。为了确定是否这些影响在哺乳动物的系统中确实存在，小组人员在5种不同的亨廷顿老鼠模型中测试了这两种抗体。其中的一个抗体出现了一些消极影响，实际上在一个模型中增加了亨廷顿疾病相关的死亡率。
但是另一个抗体，即Happ1，试验证实是很成功的，其重新修复了神经元的认知功能，减少了神经元缺失，以及毒素堆积。在其中的一个模型中，该抗体同时出现了机体重量的增加和生命的延长。（来源：生命经纬 孙菊）
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