基因疗法治疗血友病获初步成功 |
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| 来源：NEJM 更新时间：2011-12-20 17:07:47 |
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英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。
据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，通过使用8型腺相关病毒作为载体，可以将正确版本的相关基因运载进入人体细胞内，细胞在获得正确的基因后就可以合成第九凝血因子。
有6名患者参与了本次试验。结果显示，他们接受一次注射后，体内第九凝血因子的含量从以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之间。这样的浓度已经可以显著改善病情，缓解受伤时血流不止的情况。
对这些患者的跟踪显示，由于是在基因层面上进行治疗，他们体内第九凝血因子的含量可以长期稳定达16个月，不需要再反复注射第九凝血因子。此外也没有发现这种基因疗法有明显的副作用。
研究人员阿米特·纳特瓦尼说，对于乙型血友病患者来说，这是一种可以完全改变其生活的疗法。研究人员接下来将进行更大规模的试验，进一步验证这种疗法的有效性，并探索能否用类似方式来治疗甲型血友病。（来源：新华网 黄堃）
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