别是与肌肉控制有关的脑细胞,使患者动作失调甚至颤搐,并伴随情绪异常、智力衰退等症状,可能发展成痴呆,死亡。该病在中国的发病率很低,为万分之0.5-1。眼下,可用药物延缓、控制,但无法根治。
遗憾的是,5只亨廷顿转基因猕猴宝宝中,两只出生不到1天即夭折,一只满月后死亡,一只微恙,健康的只有一只。
这些亨廷顿舞蹈症转基因猕猴,目前是唯一被公开的人类疾病转基因猴。而季维智选定的下一个攻坚目标是,培育帕金森综合征转基因猕猴。
帕金森综合征与亨廷顿舞蹈症一样,也是神经系统变性疾病,患者多为中老年,典型症状有动作缓慢,肢体震颤,身躯渐失柔性变得僵硬。资料显示,全球帕金森患者超过400万,其中170万在中国,55岁以上人群患病率达1%。很多名人曾饱受此病困扰,如邓小平、数学家陈景润、美国前总统里根、拳王阿里等。
“除影响面广以外,更关键的是,帕金森综合征的致病基因基本确定。”季维智说,相关研究工作已经开始,他有信心培育出帕金森综合征转基因猴子。
“转基因人”的忧虑
目前,非人灵长类转基因动物研究有两大难题,一是效率低,二是成本高。并非所有致病基因都可转移到猴子身上;很多疑难疾病是多基因控制,多数多基因控制的疾病,科学家并不清楚致病基因有哪些;如果致病基因的氨基酸片段比较长,没办法在动物模型中表达。
而且,转基因动物研究每进一步,担忧与兴奋总是如影随形:
“如果能将一个基因引入猴子,同样的事情也可能发生在人身上”;
“类似技术会被用来把想要的特性加入到人卵中,开创一个特制宝宝的新时代”;
“科学家可能会无意间创造出具有理性思维或道德思考等认知能力的动物,挑战人类与其他物种的界限”;
……
这些设想听起来似乎有些遥远,但美国研究人员已呼吁,要制定相应的政策法规,禁止培育转基因人,以防可能出现的事态失控。在美国,许多州不准用人胚胎进行研究,不过,这不能杜绝转基因人的可能性,安迪就是给未受精卵细胞注入绿色荧光蛋白得到的。
“人们的担忧有一定道理。”但季维智认为,只要国家进行调控,科学家心存良知,就不会出现大问题。
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