果能老药新用,也是一个不错的选择。
雷帕霉素早在上世纪70年代便研发出来,经常作为免疫抑制剂用于器官移植。新近发现雷帕霉素的相关产品已成为诸多癌症治疗的靶向药物,开始得到了欧美临床医生的认可。
现在急需国内药企进行临床试验,以将一些药物治疗的新适应症写入药物说明书,包括对罕见病的治疗。但这一关键环节,鲜有国内药企响应。
对此,徐凯峰也觉得非常遗憾,“如果有国内企业开展临床试验的话,我很愿意提供帮助”。
同时,徐凯峰也提出了对罕见病药物研发试验的看法。他认为,不应该以研发常规药物规则要求罕见病药物,“本来罕见病患病人数就少,难以获取大量样本的数据,国家应设有专门罕见病药物的审批通道,组织专家确定罕见病药物目录,并将这些罕见病药物纳入医保体系”。
(责任编辑:罗园)
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