> 美国威斯康星大学麦迪逊分校医学与公共卫生院教授詹姆斯·汤姆森实验室于1998年首次成功培养出了人类胚胎干细胞,该实验室也于2007年与其他研究人员同时制造出了人类诱导性多功能干细胞。汤姆森手中的小塑料瓶中装着超过15亿个心脏细胞,这些细胞由汤姆森参与创办的细胞动力公司培育,这些细胞来自于一种新的干细胞。汤姆森认为,这种干细胞能够改进人类的疾病研究并且改变我们的药物研发和药物测试模式。
2007年,日本京都大学的山中伸弥团队和汤姆森/俞君英团队,通过插入4个特定基因,第一次成功地将普普通通的人体皮肤细胞直接改造为功能与胚胎干细胞类似的“诱导多能干细胞(iPS)”。得到的iPS细胞具有胚胎干细胞的两个确定的特征:能够不断地自我复制;能够如变色龙一般变身为人体内的任何细胞类型。因为,该方法没有使用人类的胚胎干细胞,有效避免了复制或摧毁胚胎的道德争议,同时可能达到与胚胎干细胞相同的医疗效力。
关于iPS细胞的喜讯次第传来,科学家们也相信,iPS细胞和干细胞能够替代人类受损或者有缺陷的身体组织。但是,汤姆森认为,他们最重要的贡献将是为人类发展和疾病研究提供前所未有的窗口。科学家能够使用罹患各种不同病症(包括糖尿病)的病人的细胞来制造干细胞,并且诱导这些细胞变成因为疾病而遭到破坏的细胞,这或许会让研究人员更好地防患于未然,在疾病初露端倪时检测到疾病,并且追踪让其扭曲的分子过程。
从近一点来说,iPS细胞能够彻底变革药物的有毒测试,汤姆森表示,这些细胞可以无限量地为人类提供各个身体器官。细胞动力公司也在努力扩展干细胞的应用领域。该公司出售由其iPS产生的心脏肌肉细胞给总部位于瑞士的制药巨头罗氏(Roche)公司,罗氏公司使用这些细胞来检测药物的副作用以筛选实验药物。汤姆森希望,这些细胞将帮助揭露药物研发过程初期出现的问题,以节省研究和测试所需要的大量成本。
例如,iPS产生的心脏细胞会在盘子中跳动,科学家能够探测哪个药物改变了心脏的韵律。科学家也能够使用这些细胞在分子层面研究心脏的功能如何。并且,细胞动力公司也正在研究其他类型的细胞,包括大脑和肝脏细胞。肝脏细胞对制药研究人员意义重大,因为药物的毒性常常在肝脏中显现,研究人员表示:“有一个能够在进入人体前预测药物毒性的模型非常重要。”
通过使用人的细胞来制造iPS细胞,科学家也能够更好地了解药物将如何影响不同的人。汤姆森也已经使用患有肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、唐氏综合征、脊髓性肌萎缩症等病症的病人的细胞制造出了iPS细胞。
如果这种研究获得成功,研究人员希望使用iPS细胞来研究其他的疾病,并且研发出药物来治疗这些疾病。细胞动力公司的合作伙伴、罗氏公司早期安全和调查毒理学主任凯勒·克拉贾说:“这会从根本上改变药物的开发。”
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