RNA干扰的“成功”与“磨难”2

NA interference，简称RNAi）工作原理的研究，却抛出了一个大大的问题——科学家对该过程的了解到底有多深？RNA干扰技术能在人类身上安全实现吗？ RNA干扰是指当细胞中导入与内源性mRNA编码区同源的双链RNA（dsRNA）时，会诱发mRNA发生降解并导致转录后基因表达沉默（gene silencing）的现象。两位美国科学家安德鲁•法尔和克雷格•梅洛正是因为此项发现分享了2006年的诺贝尔生理学或医学奖。在第一项新工作中，丹麦Santaris Pharma生物制药公司的Sakari Kauppinen和几所美国大学的研究同僚一道，关注了肝脏调控胆固醇和脂肪代谢的一种microRNA——miR-122。通过RNA干扰方法沉默非洲绿猴体内的这一基因，研究人员成功降低了其血液中的胆固醇浓度。值得一提的是，miR-122还是丙型肝炎的致病因素之一。尽管此前的一些研究“粉碎”过啮齿动物的microRNA功能，但Kauppinen表示

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