RNA干扰的“成功”与“磨难”4

们发现不论使用哪种siRNA分子序列，血管的生长都会变慢。Ambati说，“看来siRNA具有一种完全不同于人们预期的作用机理。”他认为，在这种情况下，RNA干扰并非抑制某一特定的基因，而是触发了眼部正常的免疫响应，才使得血管生长减少。 Ambati表示，普通免疫响应对老年性黄斑病变确实有效，但对其他一些疾病情况可能就不同了。而另一个让人担心的问题就是研究人员到底知不知道RNA干扰的工作原理。“人体临床试验应该十分谨慎”，他说。实际上，这并不是科学家第一次对RNA干扰可能的意外效果提出警告。不过，大多数的“脱靶”情况都是由RNA分子改变了非标靶基因的表达，而非最新研究发现的启动一般响应。生产bevasiranib药物的美国OPKO Helath公司的执行副总裁Sam Reich认为，大多数研究支持了RNA干扰是以一种序列特异性（sequence-specific）方式进行的。他说，他将“尊重性地”对Ambati小组的结论表示不同意见。

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